Sarepta perapeutics公司(SRPT.US)和GenEdit公司今日宣告，两边达到一项研讨协作协议，将结合GenEdit的聚合物纳米颗粒投递渠道和Sarepta的基因修改技能，开发用于医治神经肌肉疾病的基因修改疗法。作为协议的一部分，Sarepta将取得GenEdit协作开发的聚合物纳米颗粒的独家挑选权，用于Sarepta挑选的多达4个神经肌肉适应症。

GenEdit和Sarepta之间研讨协作的开始体内成果现已证明了聚合物纳米颗粒在全身给药后将疗法投递到特定肌肉安排的潜力，答应不依赖病毒载体的靶向基因药物投递。

GenEdit公司的聚合物纳米颗粒投递渠道称为NanoGalaxy，包含数千种化学性质各异的聚合物，每种聚合物都具有共同的特性，使其能够靶向不同的安排和细胞类型，并带着不同的有效载荷。GenEdit的聚合物纳米颗粒能够投递DNA、RNA或CRISPR基因修改体系。

依据协议，GenEdit可取得高达5700万美元的近期付款，也有资历取得未来的开发、监管和商业里程碑付款以及未来产品销售的分级特许权使用费。