智通财经APP得悉，12月20日音讯，国家药监局官宣告，由赛诺菲(SNY.US)子公司Genzyme研制的一款阿加糖酶β(Fabrazyme)获批。这一是一款酶替代疗法，用于医治一种稀有遗传病——法布雷病。这是我国获批的首个用于医治法布雷病的药物，适用于8岁以上的儿童和青少年及成人。阿加糖酶β于2003年在美国获批上市。

法布雷病是由X连锁基因缺点形成的一种先天性代谢疾病，体现为患者体内α-半乳糖苷酶A活性显着下降或缺失，导致鞘糖脂在多种组织细胞的溶酶体中病理性积蓄。该病始发于胎儿并随同患者终身逐渐恶化，引起心、肾等重要器官的衰竭。2018年该病被收录于国家第一批稀有病目录，属严峻危及生命且国内尚无有用医治手法的疾病。

此次获批的注射用阿加糖酶β是赛诺菲(我国)投资有限公司署理GenzymeEuropeB.V.进行申报，并被列入国家第二批临床急需新药名单。国家药监局依照《关于优化药品注册审评批阅有关事宜的公告》有关规定，将其归入优先审评种类，根据境外临床试验数据，结合本品的有用性和安全性特征，批准其进口注册请求。本品的获批上市将为国内法布雷病患者医治带来福音。