自从细胞疗法火了之后，全球药企简直蜂拥而至，进入这一抢手赛道。

到2022年4月15日，全球免疫肿瘤学管线中，有2756种处于活泼开发状况的细胞疗法，比2021年同期添加36%。

尽管与曩昔两年比较，新增管线增速略有放缓，但依然可观。这其间，便包含不少国内药企的身影。

肿瘤方面，复星医药和药明巨诺的产品都现已获批，合源生物、明聚生物、传奇生物、科济制药、艺妙医疗以及深圳因诺等产品都处于临床二期阶段；自身免疫疾病方面，信达生物和驯鹿医疗首先展开研讨。

但是，与细胞疗法研制炽热构成鲜明对比的，是其难以添加的销量，这是值得一切在研药企重视的工作。

近来，CancerResearchInstitute研讨后发现，尽管这几年获批的CAR-T疗法越来越多，但处方量却不见添加，2021年下半年与同期比较简直相等。

要知道，这仍是作为全球医药商场超级中心、对创新药支撑力度最大的美国商场的数据。假如美国没有商场，其他区域大约率也不会太好。

那么，CAR-T疗法在美国为什么卖不动呢？

卖不动的CAR-T

跟着越来越多的CAR-T疗法获批上市，是否有更多患者取得了这一疗法的医治？

带着这一疑问，CancerResearchInstitute依据艾昆纬供给的2019年—2021年专有医疗和处方索赔数据，评价了临床实践中承受CAR-T细胞医治的患者数量。

他们得出的定论，是否定的。正如下图所示，2021年各月份CAR-T的处方量并没有逐渐添加；别的，2021年下半年的处方量与2020年下半年类似。

这意味着，即使是在疫情平缓的2021年下半年，每月承受CAR-T疗法医治的患者人数，也与2020年下半年差不多。

依据处方量，尽管获批的CAR-T疗法不断添加，但在实践运用中并没有显着增量。

这一点，经过各药企的财报也能看出。2021年，诺华的CAR-T疗法Kymriah收入5.87亿美元，在基数较小的状况下同比增速只要22%；吉祥德CAR-T疗法Yescarta收入6.95亿美元，较2020年也只是添加了1.32亿美元。

国内方面，药明巨诺产品倍诺达自上一年9月上市算起，至12月底，也只开具了54张处方。终究，完成了30个患者的回输，为药明巨诺奉献营收3079.7万元。

“CAR-T细胞疗法在临床实践中的运用现已落后于监管同意的数量，这表明它们的运用或许存在实践妨碍”。CancerResearchInstitute表明。

那么，详细又有哪些妨碍呢？为此，CancerResearchInstitute收集了100名社区肿瘤学家(他们没有进行CAR-T细胞医治的设备)和50名CAR-T细胞疗法专科中心肿瘤学家的主意，本相浮出水面。

患者健康状况的约束

依据各方反响成果，社区肿瘤学家和专科中心肿瘤学家以为的要素不彻底相同，但大体类似。

社区肿瘤学家以为，最大的约束要素是患者自身健康水平，这是第一大要素；专科中心肿瘤学家相同以为这是重要约束要素之一，约有63%的医师认可这一观念。

这大约也是自体CAR-T产品，最大的bug之一。所谓自体CAR-T细胞，是收集患者自身的细胞，需求单人单次，现做现用。现在全球获批的CAR-T疗法，均为自体产品。

不过，患者由于身体健康水平，或许无法供给满足的T细胞。由于患者在承受CAR-T医治之前，大部分都会承受过化疗等细胞毒性医治，导致T细胞数量下降。

别的，化疗药物除了影响患者T细胞数量，也会影响获取的T细胞的质量，如承受过阿霉素、氯法拉滨、环磷酰胺和阿糖胞苷医治，会削减前期发育的T细胞，而这与CAR-T细胞的扩增密切相关。

一般来说，患者承受一系列测验和筛查，才干确认CAR-T细胞医治是否是适宜的挑选。到底有多少份额的患者，不适用于CAR-T疗法并不清晰。但依据肿瘤学家们的反响状况来看，这一份额或许不会太小。

价格太高的约束

实践上，患者健康水平是专科中心肿瘤学家以为CAR-T疗法受限的第二大要素。65%的专科中心肿瘤学家以为，最首要的约束要素仍是价格。关于高价问题，也取得了37%的社区肿瘤学家认可。

确实，纵观全球现已获批的CAR-T产品，高价简直是它们最大的特色。海外药企的CAR-T产品价格根本在40万美元左右。

国内药企的CAR-T产品价格，现已非常良知价，但也要120万元左右。其间，复星的奕凯达定价120万元，药明巨诺的倍诺定价129万元。

没办法，这是“按需定制”难以发生规模化效应注定的成果。

实践上，上述价格还不是患者需求承当的一切费用。由于CAR-T疗法一般有各种副效果，需求额定的用品和护理，以及更长的住院时刻。归纳要素导致，CAR-T疗法终究付出的总费用，约为产品定价的1-2倍。

据估计，在美国，运用CAR-T疗法医治患者的总费用，包含药物自身的费用在80万美元到150万美元之间。

尽管美国医保现已非常给力，不管是门诊仍是住院医治，CAR-T疗法的报销费用都在40—50万美元之间，但患者依然需求为之付出40-100万美元。这关于绝大部分患者而言，都是一笔巨大开支。

昂扬的医治费用，极大约束了CAR-T疗法的运用。

异地医治的“局限性”

除了患者身体健康状况、CAR-T疗法价格过高，社区肿瘤学家以为，约束其处方量添加的第三大要素，是患者前往医治的地舆间隔约束。

并不是每一家医院，都有细胞医治中心。由于CAR-T疗法与传统医治手法彻底不同，需求调配相应的硬件和“软件”。比方，需求更为专业的护理人员，不只可以把握药物回输的方法，更要娴熟的把握CAR-T的效果、副效果及并发症护理方法，这样才干更好地照料患者。

但这些投入并不菲，因而只要少量医院才有这些装备。CancerResearchInstitute特别整理了美国CAR-T细胞疗法中心的方位，发现首要会集在更为兴旺的东海岸和西海岸区域。

正常状况下，患者会在当地社区肿瘤科医师的主张下，转诊到这些专业组织承受医治。

但异地医治的患者往往会面对实际困难。患者以及家族、其他护理人员，在跨区域医治的交通、住宿等，都会导致额定的经济本钱。

要知道，承受CART细胞医治的患者的危险/恢复期约为2-3个月。期间，还要评价患者的副效果和医治反响。而在医治期间，患者入院医治并发症的状况并不罕见。

也就是说，异地医治的患者，需求做好在外地寓居几个月的预备。这在某种程度上，也约束了患者的运用。

疾病开展太快跟不上节奏

依据细胞疗法专科中心肿瘤学家反响，还有许多其他要素约束了CAR-T疗法的运用。

例如，疾病开展。由于定制化的特色，CAR-T细胞的制备周期不短，一般需求15天至30天时刻，吉祥德的Yescarta需求16-18天，诺华的Kymriah则需求22-29天。

但运用CAR-T疗法的患者一般处于癌症晚期，病况开展较快，有或许会等不及CAR-T细胞制备。这导致，CAR-T疗法再好，也没有了用武之地。

共有54%细胞疗法专科中心肿瘤学家，对此表明认同。这足以证明“疾病开展”对CAR-T疗法商业化远景的影响并不低。

此外，“床位”不行，也是从CAR-T疗法的约束要素之一。有35%的肿瘤学家指出，即使符合要求，许多患者依然需求排队等候取得医治的时机。

总而言之，CAR-T很好，但约束开展的要素也不少。

总结

归纳上述要素来看，美国CAR-T处方量难以持续添加，也会是全球各个国家、区域面对的问题。尽管细胞疗法近年来非常炽热，但商业化远景，并不如幻想中那样达观。

当然，这些问题，并非不能处理。不管是患者健康状况、价格过高、仍是患者疾病开展较快等原因，都是自体CAR-T疗法的bug。

针对这些bug，全球药企开端了通用型CAR-T疗法的攻坚战，国内包含北恒生物、传奇生物、邦耀生物、博生吉、茂行生物、克睿基因、森朗生物等，都在进行通用型CAR-T疗法的相关布局。

从产品特性来看，通用型CAR-T疗法不受限于细胞，而且具有规模化效应，理论上可以处理大部分妨碍。

这也意味着，CAR-T疗法的商业化远景，有望由于通用型产品的问世而改动。不过，通用型CAR-T疗法依然是一项非常前沿的技能，怎么打破技能难点，是一切实力玩家需求考虑与处理的工作。